स्वीकृति पाएको झण्डै एक वर्षपछि वि नोबेल पुरस्कार विजेता प्रविधि प्रयोग गर्ने पहिलो चिकित्सा उपचार क्रिसप्र अहिले बिरामीलाई दिइन्छ ।
Casgevy भनिन्छ, जीन-सम्पादन उपचार सिकल सेल रोग र बीटा थालासेमिया भनिने एक सम्बन्धित रक्त विकार भएका मानिसहरूको लागि हो। यूके नियामकहरू नोभेम्बर 2023 मा उपचार स्वीकृत, अमेरिका पछि र डिसेम्बरमा युरोप। भेर्टेक्स, फार्मास्युटिकल कम्पनी जसले Casgevy बजार गर्छ, नोभेम्बर 5 आय कलमा घोषणा गर्यो कि क्लिनिकल परीक्षण बाहिर क्यासगेभी प्राप्त गर्ने पहिलो व्यक्ति यस वर्षको तेस्रो क्वाटरमा डोज गरिएको थियो। कम्पनीले ती बिरामीबाट $ 2 मिलियन राजस्व रिपोर्ट गरेको छ। (Casgevy ले US मा $ 2.2 मिलियन को मूल्य ट्याग संग डेब्यू गर्यो।)
“Cagevy लाई रोगीहरू, चिकित्सकहरू र नीति निर्माताहरूले उत्साहपूर्वक प्राप्त गरेका छन्, र प्रक्षेपणले सबै क्षेत्रहरूमा गति जम्मा गरिरहेको छ,” भर्टेक्सका प्रमुख अपरेटिङ अफिसर स्टुअर्ट अर्बकलले कमाई कलमा भने। उनले थपे कि थप बिरामीहरू व्यावसायिक रूपमा उपचारको पहुँचमा छन्।
जब WIRED ले इमेल मार्फत भेर्टेक्सको साथ अनुसरण गर्यो, प्रवक्ता एलेनोर सेलेस्टेले क्यासगेभी प्राप्त गरेका बिरामीहरूको सही संख्या प्रदान गर्न अस्वीकार गरे। यद्यपि, कम्पनीले गत त्रैमासिकमा २० बिरामीको तुलनामा ४० जना बिरामीले उपचार पाउने आशामा सेल सङ्कलन गरेको बताएको छ।
सिकल सेल रोग र बीटा थालासेमियामा, बिरामीहरूले स्वस्थ हेमोग्लोबिन उत्पादन गर्दैनन्, रातो रक्त कोशिकाहरूमा रहेको पदार्थ जसले शरीरभर अक्सिजन पुर्याउन जिम्मेवार हुन्छ। हेमोग्लोबिन जीनमा त्रुटिहरू दोषी छन्। नतिजाको रूपमा, सिकल सेल भएका मानिसहरूमा कडा, अर्धचन्द्राकार आकारको रातो रक्त कोशिकाहरू हुन्छन् जुन एकसाथ टाँसिन्छ र रगतको प्रवाहलाई रोक्छ, जसले चरम दुखाइको कारण बनाउँछ। यी दुखाइको संकट घण्टा वा दिनसम्म रहन सक्छ र बिरामीहरूलाई अस्पतालमा लैजान सक्छ। बीटा थालासेमियामा, शरीरले पर्याप्त हेमोग्लोबिन बनाउँदैन, जसले एनीमिया निम्त्याउँछ। गम्भीर बिटा थैलासेमिया भएका मानिसहरूलाई जीवनभर हरेक केही हप्तामा नियमित रक्तक्षेपण चाहिन्छ।
Casgevy ले एक व्यक्तिको आफ्नै कोशिकाहरू परिमार्जन गर्न Crispr प्रयोग गरेर काम गर्दछ ताकि तिनीहरूले स्वस्थ प्रकारको हेमोग्लोबिन उत्पादन गर्छन्।
Casgevy प्राप्त गर्ने बिरामीहरूमा ढिलाइ आवश्यक रूपमा अप्रत्याशित छैन, किनकि उपचार व्यवस्थापन गर्न जटिल छ र केही अस्पतालहरूले मात्र प्रक्रिया गर्न सक्षम छन्। गत हप्ताको आम्दानी कलमा, अर्बकलले भने कि 45 उपचार केन्द्रहरू अब क्यासगेभीलाई प्रशासित गर्न अधिकृत छन्, र भर्टेक्सले त्यो संख्या विश्वभरि लगभग 75 सम्म बढ्ने अपेक्षा गर्दछ।
